BEGIN:VCALENDAR VERSION:2.0 PRODID:https://murmitoyen.com/events/vanille/udem/ X-WR-TIMEZONE:America/Montreal BEGIN:VEVENT UID:69db2db55f88b DTSTAMP:20260412T012925 DTSTART:20171208T120000 SEQUENCE:0 TRANSP:OPAQUE DTEND:20171208T120000 URL:https://murmitoyen.com/events/vanille/udem/detail/793379-developpement- drun-nouveau-medicament-contre-les-maladies-orphelines-du-systeme-nerveux LOCATION:CRCHUM\, 900\, rue Saint-Denis\, Montréal\, Québec\, Canada\, H2 X 0A9 SUMMARY:Développement d’un nouveau médicament contre les maladies orphe lines du système nerveux DESCRIPTION:Conférence du Centre de recherche du CHUM \nCette conférence sera présentée par Lisa McKerracher\, fondatrice et PDG de BioAxone BioS ciences et professeure associée au Département de neurologie et neurochi rurgie de l’Université McGill. Lors de sa présentation\, elle décrira comment le médicament principal\, appelé VX-210\, passe du laboratoire au chevet du malade et elle comparera et opposera le processus de dévelop pement des médicaments biologiques et celui des nouvelles substances chim iques de petite taille. \nCette conférence sera présentée en anglais. \ nTitre completDéveloppement d’un nouveau médicament contre les maladie s orphelines du système nerveux central : le passage du laboratoire à l a clinique \nRésuméPour de nombreuses affections neurologiques orphelin es\, dont les maladies auxquelles Lisa McKerracher s’intéresse\, à sa voir les lésions de la moelle épinière et les angiomes caverneux\, il n ’existe aucun médicament homologué par la FDA en mesure de diminuer la progression de la maladie. Contrairement aux approches fondées sur le re profilage de médicaments déjà homologués\, la création et le dévelop pement d’une nouvelle substance chimique pour une indication présentent divers obstacles sur les plans du développement et de la réglementation . Ceux-ci doivent être traités avant et lors de l’essai clinique. Pend ant les études cliniques de phase 1\, qui correspondent à des études d ’innocuité effectuées chez des volontaires en bonne santé\, les proce ssus réglementaires sont relativement clairs. Ensuite\, de nombreux aspec ts réglementaires supplémentaires doivent être pris en compte pour que l’essai clinique réponde aux exigences de la FDA pour l’homologation du médicament. Les études associées à un repositionnement de médicame nt peuvent être réalisées sans répondre aux exigences réglementaires pour l’homologation du médicament\, si elles respectent les limites des paramètres d’innocuité préétablies. C’est pourquoi de nombreux es sais de repositionnement de médicament ne mènent pas à des directives c laires quant à la modification du traitement standard. \nLors de sa prés entation\, elle décrira comment le médicament principal passe du laborat oire au chevet du malade. C’est un médicament biologique qui traite les lésions aiguës de la moelle épinière. Présentement appelé VX-210\, il se trouve actuellement dans la phase IIb/3 d’un essai clinique. Son équipe travaille également sur le développement de BA-1049\, une nouve lle substance chimique prévue pour le traitement des angiomes caverneux. Le fait de savoir que le mécanisme d’action de ce composé repose sur l ’inhibition sélective de ROCK2 permet de définir le plan expérimental de l’étude préclinique requise\, et le recours à des souris transgé niques et d’autres modèles aide à en comprendre les bienfaits possible s. Néanmoins\, une quantité considérable de données supplémentaires s ont nécessaires d’un point de vue réglementaire\, pour fournir des inf ormations sur la progression qui dépassent la simple démonstration de fa isabilité sur des modèles animaux. Les études de pharmacologie d’inno cuité\, de pharmacocinétique et d’exposition/de tolérance doivent tou tes être conduites bien avant l’essai clinique pour pouvoir envisager l ’évaluation de l’efficacité du médicament chez l’être humain. El le comparera et opposera le processus de développement des médicaments b iologiques et celui des nouvelles substances chimiques de petite taille. C oncernant les essais des phases II et III visant à démontrer l’effica cité des nouvelles substances chimiques\, les autorités réglementaires exigent l’élaboration de critères quantifiables qui mesurent les bienf aits tangibles et significatifs pour les patients\, pour mesurer l’effic acité. En raison de l’absence de médicament homologué pour le traitem ent des lésions de la moelle épinière et des angiomes caverneux\, les e xpériences précliniques permettent d’établir les plans expérimentaux possibles pour les essais cliniques. Elle exposera également comment les recherches basiques peuvent nous informer sur ce processus. \nÀ propos d es Conférences du CRCHUMLes Conférences du CRCHUM sont des réunions heb domadaires gratuites\, animées par des conférenciers scientifiques de re nom\, issus de différentes disciplines. Ces conférences sont accrédité es par le Collège royal des médecins et chirurgiens du Canada comme acti vité de développement professionnel continu. Les Conférences du CRCHUM sont rendues possibles grâce au soutien financier de nos partenaires : As traZeneca\, Biron\, Charles River\, GSK Canada\, Lilly\, Merck\, Pfizer\, Québecor\, Roche et Servier. \nCalendrier des activités scientifiques du CRCHUM \nActivité organisée par la direction scientifique du Centre de recherche du Centre hospitalier de l’Université de Montréal. END:VEVENT BEGIN:VTIMEZONE TZID:America/Montreal X-LIC-LOCATION:America/Montreal END:VTIMEZONE END:VCALENDAR